Un team di ricerca guidato da TAU (l’Università di Tel Aviv, in Israele) ha scoperto un meccanismo fondamentale che causa la SLA ed è riuscito a invertire i suoi effetti. Mentre la causa principale della SLA rimane sconosciuta, la scoperta rivela il meccanismo biologico di base che porta alla distruzione dei nervi nelle prime fasi della malattia incurabile che colpisce circa una persona su 400:
Ad oggi, non esiste un trattamento efficace per prevenire o arrestare la progressione della malattia. L’aspettativa di vita media dei pazienti con SLA è di circa tre anni dalla diagnosi. “Questa scoperta può portare allo sviluppo di nuove terapie che potrebbero consentire alle cellule nervose di guarire prima che si verifichino danni irreversibili nel midollo spinale”, ha affermato il ricercatore capo, il professor Eran Perlson della Sackler Facoltà di Medicina e Sagol School of Neuroscience della TAU. Il team ha scoperto che un accumulo anomalo di una proteina chiamata TDP-43 nelle giunzioni neuromuscolari, che traducono i segnali cerebrali in movimenti fisici, porta alla degenerazione e alla morte delle cellule nervose (motoneuroni). Hanno scoperto che questo ostacola l’attività dei mitocondri, che sono fondamentali per il funzionamento delle cellule.
I ricercatori hanno scoperto che questo processo si verifica durante le prime fasi della SLA, provocando danni ai motoneuroni prima che i pazienti sviluppino sintomi gravi. Alla fine, il deterioramento delle cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale fa sì che i pazienti con SLA perdano gradualmente la capacità muscolare volontaria, portando alla paralisi completa, inclusa l’incapacità di respirare autonomamente. Utilizzando una molecola sperimentale (originariamente sviluppata per migliorare la rigenerazione neurale dopo un infortunio), il team ha dimostrato il suo successo nello smantellare l’accumulo di proteine tossiche riscontrato nei pazienti con SLA. Inoltre, in modelli di laboratorio, i ricercatori hanno dimostrato che questo approccio attiva il processo di rigenerazione dei nervi, portando a una riabilitazione quasi completa dalla malattia.
Insieme al Dr. Amir Dori, direttore della clinica per le malattie neuromuscolari presso lo Sheba Medical Center, e scienziati provenienti da Stati Uniti, Regno Unito, Germania e Francia, il professor Perlson e gli studenti di dottorato Topaz Altman e Ariel Ionescu hanno condotto lo studio attraverso una serie di esperimenti. I risultati sono stati pubblicati sulla rivista scientifica Nature Communication.
Fonti:
https://www.nature.com/articles/s41467-021-27221-8
