Una speranza in più per la dura lotta contro la leucemia giunge dal Regno Unito dove una giovanissima è riuscita s sconfiggere la malattia grazie ad una terapia definita dalla BBC “rivoluzionaria“:
Stando a quanto si apprende, protagonista della notizia è Alyssa, bambina da tempo malata di leucemia. Nonostante l’applicazione di molteplici “terapie tradizionali”, la giovane risultava ancora malata. Quindi, spiegano dalla BBC, i dottori del Great Ormond Street Hospital hanno usato il “montaggio di base” per eseguire un’impresa di ingegneria biologica per costruirle un nuovo farmaco vivente:
Sei mesi dopo il cancro non è più rilevabile, ma Alyssa è ancora monitorata nel caso si ripresenti. Ad Alyssa, che ha 13 anni e viene da Leicester, è stata diagnosticata la leucemia linfoblastica acuta a cellule T nel maggio dello scorso anno. I linfociti T dovrebbero essere i guardiani del corpo – cercare e distruggere le minacce – ma per Alyssa erano diventati il pericolo e stavano crescendo senza controllo. Il suo cancro era aggressivo. La chemioterapia, e poi un trapianto di midollo osseo, non sono stati in grado di liberarlo dal suo corpo. Senza la medicina sperimentale, l’unica opzione rimasta sarebbe stata semplicemente quella di mettere Alyssa il più a suo agio possibile. “Alla fine sarei morta”, ha detto Alyssa. Sua madre, Kiona, ha detto che questa volta l’anno scorso aveva temuto il Natale, “pensando che questo fosse il nostro ultimo con lei”. E poi ha “pianto” per il tredicesimo compleanno di sua figlia a gennaio. Quello che è successo dopo sarebbe stato impensabile solo pochi anni fa ed è stato reso possibile dagli incredibili progressi della genetica. Il team di Great Ormond Street ha utilizzato una tecnologia chiamata editing di base, inventata solo sei anni fa:
Le basi sono il linguaggio della vita. I quattro tipi di base – adenina (A), citosina (C), guanina (G) e timina (T) – sono i mattoni del nostro codice genetico. Proprio come le lettere dell’alfabeto compongono parole che portano significato, i miliardi di basi nel nostro DNA compongono il manuale di istruzioni per il nostro corpo. La modifica delle basi consente agli scienziati di ingrandire una parte precisa del codice genetico e quindi alterare la struttura molecolare di una sola base, convertendola in un’altra e modificando le istruzioni genetiche. Il grande team di medici e scienziati ha utilizzato questo strumento per progettare un nuovo tipo di cellula T in grado di scovare e uccidere le cellule T cancerose di Alyssa. Hanno iniziato con cellule T sane provenienti da un donatore e hanno iniziato a modificarle:
- La prima modifica della base ha disabilitato il meccanismo di targeting delle cellule T in modo che non assalissero il corpo di Alyssa
- Il secondo ha rimosso una marcatura chimica, chiamata CD7, che si trova su tutte le cellule T
- La terza modifica era un mantello dell’invisibilità che impediva alle cellule di essere uccise da un farmaco chemioterapico
La fase finale della modificazione genetica ha incaricato le cellule T di andare a caccia di qualsiasi cosa con il marchio CD7 su di essa in modo da distruggere ogni cellula T nel suo corpo, comprese quelle cancerose. Ecco perché questo marchio deve essere rimosso dalla terapia, altrimenti si autodistruggerebbe. Se la terapia dovesse funzionare, il sistema immunitario di Alyssa, comprese le cellule T, verrà ricostruito con il secondo trapianto di midollo osseo. “È la prima paziente ad essere trattata con questa tecnologia“, ha affermato il prof Waseem Qasim, dell’UCL e di Great Ormond Street.
Ha detto che questa manipolazione genetica è stata “un’area della scienza in rapido movimento” con “un enorme potenziale” in una serie di malattie. Alyssa è rimasta vulnerabile alle infezioni, poiché le cellule di progettazione hanno attaccato sia le cellule T cancerose nel suo corpo sia quelle che la proteggono dalle malattie. Dopo un mese, Alyssa era in remissione e ha ricevuto un secondo trapianto di midollo osseo per far ricrescere il suo sistema immunitario. Alyssa ha trascorso 16 settimane in ospedale e non ha potuto vedere suo fratello, che andava ancora a scuola, nel caso avesse portato dei germi. C’erano preoccupazioni dopo che il controllo di tre mesi ha trovato di nuovo segni del cancro. Ma le sue due indagini più recenti sono state chiare.
“Impari solo ad apprezzare ogni piccola cosa. Sono così grata di essere qui ora”, ha detto Alyssa. “È pazzesco. È semplicemente fantastico che io sia stato in grado di avere questa opportunità, ne sono molto grato e aiuterà anche altri bambini, in futuro”. Sta guardando il Natale, facendo la damigella d’onore al matrimonio di sua zia, tornando in bicicletta, tornando a scuola e “facendo solo cose normali”.La famiglia spera che il cancro non ritorni mai, ma è già grata per il tempo che ha fatto guadagnare loro. “Avere questo anno in più, questi ultimi tre mesi in cui è stata a casa, è stato un dono in sé“, ha detto Kiona. Papà James ha detto: “Trovo abbastanza difficile parlare di quanto siamo orgogliosi. Quando vedi cosa ha passato e la sua vitalità di vita che ha portato in ogni situazione, è eccezionale”. La maggior parte dei bambini affetti da leucemia risponde alle cure principali, ma si pensa che fino a una dozzina all’anno possano beneficiare di questa terapia. Alyssa è solo la prima di 10 persone a cui è stato somministrato il farmaco come parte di una sperimentazione clinica. Il dottor Robert Chiesa, del reparto trapianti di midollo osseo del Great Ormond Street Hospital, ha dichiarato:
“È estremamente eccitante. Ovviamente, questo è un nuovo campo della medicina ed è affascinante che possiamo reindirizzare il sistema immunitario per combattere il cancro”. La tecnologia, tuttavia, graffia solo la superficie di ciò che l’editing di base potrebbe ottenere. Il dottor David Liu, uno degli inventori dell’editing di base al Broad Institute, mi ha detto che era “un po’ surreale” che le persone venissero curate solo sei anni dopo l’invenzione della tecnologia. Nella terapia di Alyssa, ciascuna delle modifiche di base prevedeva la rottura di una sezione del codice genetico in modo che non funzionasse più. Ma ci sono applicazioni più sfumate in cui invece di disattivare un’istruzione puoi ripararne una difettosa. L’anemia falciforme, ad esempio, è causata da un solo cambiamento di basi che potrebbe essere corretto. Quindi ci sono già prove di editing di base in corso nell’anemia falciforme, così come il colesterolo alto che corre nelle famiglie e la malattia del sangue beta-talassemia. Il dottor Liu ha affermato che “le applicazioni terapeutiche dell’editing di base sono appena all’inizio” ed è stato “umiliante far parte di questa era di editing genetico umano terapeutico”, poiché la scienza stava ora compiendo “passi fondamentali per assumere il controllo dei nostri genomi.
#leucemia #cancro #tumore #terapia #guarigione #cura
