Alyssa di 13 anni salvata da nuova terapia genica dalla leucemia terminale: chemio e trapianti erano stati inutili

Alyssa ha 13 anni e nel maggio 2021 le è stata diagnosticata una leucemia a cellule T. Prima di questa diagnosi ha vissuto un lungo periodo di sintomi che all’inizio facevano pensare a raffreddori, infezioni virali e stanchezza generale. Successivamente è stata curata negli ospedali di Leicester e Sheffield con le classiche terapie riconosciute come chemioterapia e trapianto di midollo, ma la situazione non è migliorata.

Alyssa e i suoi genitori si sono confrontati in modo molto approfondito con i medici che la stavano seguendo e hanno deciso di provare una nuova terapia sperimentale, una terapia cellulare BMT e CAR T del GOSH. Alyssa è la prima paziente al mondo ad essere stata sottoposta a questa nuova terapia.

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Alyssa aveva la leucemia linfoblastica acuta a cellule T, grazie alla nuova terapia è stata salvata dalla leucemia terminale. Ma in cosa consiste questa terapia innovativa? Si tratta di di una terapia genica, in cui Alyssa ha ricevuto cellule T modificate al Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH), in collaborazione con l’UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, grazie al quale la sua leucemia fino a quel momento incurabile, è stata definitiva in remissione completa.

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Dopo cure classiche e un trapianto di midollo osseo, la malattia si è ripresentata e quindi dopo aver trovato un donatore sano, si è sottoposta a questa nuova terapia sperimentale, è stata la prima al mondo e i risultati sono stati eccezionali. Le cellule utilizzate, sono state modificate in modo tale da “dare la caccia” alle cellule T cancerose, senza distruggersi a vicenda, la remissione completa è arrivata solo dopo 28 giorni, successivamente la ragazza è stata sottoposta ad un secondo trapianto per ripristinare il suo sistema immunitario. Oggi la ragazza sta bene, sta recuperando ed è tornata felicemente a casa con a sua famiglia.

Il trattamento classico a cui all’inizio Alyssa era stata sottoposta, purtroppo aveva alcune lacune, tant’è che le cellule T che avrebbero dovuto contrastare le cellule malate, sono finite per distruggersi tra loro. Quindi il team del del GOSH e dell’UCL GOS ICH hanno utilizzato una nuova tecnica di editing del genoma chiamata “editing di base”, creando così questa innovativa terapia con le cellule T, convertendo in modo chimico alcune lettere del codice del DNA modificando appunto queste cellule.

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Nella prima fase è stato disattivare il meccanismo di target delle cellule T in modo tale che non si attaccassero tra loro. Nella seconda fase è stata eliminata una marcatura chimica, chiamata CD7, che si trova in tutte le cellule T e infine nel terzo caso queste nuove cellule T sono state dotate del dono “dell’invisibilità” in modo tale da non essere attaccate da un farmaco chemioterapico. Quwste cellule sono in grado di eliminare ogni cellula T nel corpo, comprese quelle cancerose, a causa del marchio CD7 ecco perchè deve essere rimosso altrimenti avrebbe un affetto autodistruttivo.

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