Bimba di un anno guarisce dalla leucemia grazie a terapia genica sperimentale – VIDEO

Guarigione quasi miracolosa in Gran Bretagna per una bimba di un anno ammalata di una gravissima forma di leucemia. Il tutto grazie ad un’innovativa terapia genetico/cellulare messa a punto da ricercatori britannici e dalla società francese di biotech Cellectis che – in sintesi – ha creato per lei nuove cellule immunitarie, “invisibili” alle difese della malattia, e disegnate appositamente per distruggere le cellule leucemiche o ‘blasti’ La piccola.

Layla Richards, aveva provato tutti i trattamenti possibili, quando i medici Great Ormond Street Hospital (GOSH), le somministrarono la terapia altamente sperimentale di cellule modificate geneticamente in una singola piccola dose di 1 mm per infusione. Solo due mesi dopo, si legge nell’articolo pubblicato ieri dalla BBC, non c’era più alcuna traccia della leucemia e ora è a casa. Il VIDEO della BBC:

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Il professore Paul Veys, direttore del centro per il trapianto del midollo (una delle tecniche usate nel trattamento della leucemia) al Gosh ha parlato di “quasi un miracolo”. Il trattamento di ingeneria genica cellulare è stato messo a punto dai ricercatori del Gosh e dell’University College London (UCL) insieme alla società di biotech francese Cellectis, che ora ha deciso di finanziare trial clinici che inizieranno il prossimo anno.

La tecnica prevede di aggiungere due nuove geni a cellule linfociti T (globuli bianchi) da un donatore sano, che li rendono armi imbattibili contro la leucemia. Usando una tecnologia di ingegneria genetica chiama Talen, che agisce come una “forbice molecolare”, geni specifici sono stati rimossi per alterare in modo utile i linfociti T: prima di tutto sono stati resi “invisibili” ad una potente sostanza sviluppata dalla leucemia che normalmente eliminerebbe i linfociti T malati; dopo questi ultimi sono riprogrammati solo per colpire e uccidere le cellule della leucemia. (Fonte: RaiNews).

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