In Italia nuovo farmaco contro la Sla: blocca la malattia o ne determina miglioramento

L’ospedale “Molinette“ di Torino è tra i protagonisti di uno studio rivoluzionario che potrebbe aiutare i malati di Sla a guarire dalla temuta quanto grave malattia:

Nel 2022, un team di ricercatori ha infatti pubblicato uno studio riguardante la scoperta di una prima cura per la Sclerosi laterale amiotrofica, adatta ad un gruppo di pazienti con una specifica mutazione genetica. I risultati dello studio internazionale sul nuovo farmaco per “il rallentamento, e in alcuni casi persino un lieve miglioramento nella progressione clinica della Sla“, sono stati pubblicati ieri sul New England Journal of Medicine. Si tratta della più prestigiosa rivista in ambito medico:

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“Un totale di 72 partecipanti hanno ricevuto tofersen (39 prevedevano una progressione più rapida) e 36 hanno ricevuto placebo (21 prevedevano una progressione più rapida). Il tofersen ha portato a maggiori riduzioni delle concentrazioni di SOD1 nel liquido cerebrospinale e delle catene leggere dei neurofilamenti nel plasma rispetto al placebo. Nel sottogruppo a progressione più rapida (analisi primaria), la variazione alla settimana 28 nel punteggio ALSFRS-R è stata di -6,98 con tofersen e -8,14 con placebo (differenza, 1,2 punti; intervallo di confidenza al 95% [CI], da -3,2 a 5,5 ; P=0,97). I risultati per gli endpoint clinici secondari non differivano significativamente tra i due gruppi. Un totale di 95 partecipanti (88%) è entrato nell’estensione in aperto. A 52 settimane, la variazione del punteggio ALSFRS-R era di -6,0 nella coorte con inizio precoce e -9,5 nella coorte con partenza ritardata (differenza, 3,5 punti; IC 95%, da 0,4 a 6,7); differenze non aggiustate per la molteplicità che favoriscono il tofersen con inizio anticipato sono state osservate per altri punti finali. Gli eventi avversi correlati alla puntura lombare erano comuni. Eventi avversi neurologici gravi si sono verificati nel 7% dei riceventi tofersen“ – si legge nel testo dello studio scientifico che conclude:

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“Nelle persone con SOD1 SLA, tofersen ha ridotto le concentrazioni di SOD1 nel liquido cerebrospinale e delle catene leggere dei neurofilamenti nel plasma nell’arco di 28 settimane, ma non ha migliorato gli endpoint clinici ed è stato associato ad eventi avversi. Nella fase di estensione vengono ulteriormente valutati i potenziali effetti dell’inizio rispetto all’inizio ritardato del tofersen“. A tal proposito, riportiamo qui sotto i link ad alcuni video-approfondimenti diffusi sul web:

Prof. Adriano Chiò ad Antropos: la SLA – link video:

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SLA: una o tante malattie? – link video:

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