Leucemia: farmaci possono combattere il cancro del sangue senza causare effetti collaterali tossici. Ecco cosa hanno scoperto gli scienziati

I farmaci per la leucemia mieloide cronica, chiamati inibitori della chinasi, comportano il rischio di vomito, diarrea e dolori muscolari e possono anche smettere di funzionare dopo il tempo. Ma un processo con asciminib – un nuovo farmaco che funziona allo stesso modo – ha riscontrato che è efficace e “ben tollerato” dai pazienti. I ricercatori hanno affermato che si è trattato di una “svolta” nel trattamento della leucemia mieloide cronica (LMC), che colpisce più comunemente le persone di età compresa tra i 60 e offre un’opzione aggiuntiva per i pazienti che hanno esaurito altri farmaci. Gli scienziati sostengono inoltre che potrebbe risparmiare migliaia di pazienti agli effetti collaterali perché non uccide inavvertitamente le cellule sane allo stesso tempo:

risultati dello studio su 150 pazienti – il primo ad essere eseguito sull’uomo – hanno riscontrato che l’asciminib non era tossico e sembrava funzionare efficacemente all’interno dei pazienti. Asciminib rallenta il cancro del sangue chiudendo specifici enzimi cancerogeni chiamati chinasi – fa parte di una classe di farmaci noti come inibitori della chinasi. I medici di tutto il mondo hanno elogiato la creazione del primo inibitore della tirosina chinasi (TKI) chiamato imatinib negli anni ’90. Il co-autore dello studio, il professor Tim Hughes, del South Australian Health and Medical Research Institute, ha affermato che ha cambiato la vita dei pazienti con questa malattia. Ha detto: ‘[Imatinib] ha ​​cambiato la LMC da una condanna a morte a una malattia che in molti pazienti poteva essere gestita fino a quando non hanno vissuto in età avanzata. “Ma mentre imatinib e i TKI successivi sono stati molto efficaci nel migliorare la sopravvivenza, spesso causano gravi effetti collaterali.”

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Circa il 95% dei pazienti con TKI può soffrire degli effetti collaterali dei loro farmaci antitumorali, anche se le esperienze variano da paziente a paziente. Gli effetti collaterali possono essere gravi e includere condizioni potenzialmente letali come insufficienza cardiaca e dolore al fegato. Possono anche smettere di funzionare se le persone le assumono da molto tempo e ci sono un numero limitato di opzioni che i pazienti possono provare. Il professor Hughes ha affermato che se il farmaco è stato sviluppato con successo e messo in uso sarebbe la più grande svolta nel trattamento della leucemia dagli anni ’90. Alasdair Rankin, il direttore della ricerca in beneficenza di leucemia Bloodwise, ha detto a MailOnline che sarebbe “sorprendente” e “salvavita” per alcuni pazienti avere un’opzione in più. “Alcuni trattamenti iniziano a fallire e i pazienti devono andare avanti”, ha detto. ‘Molte persone sono in grado di andare avanti, ma è davvero preoccupante che alcune persone finiscano le opzioni.

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‘E alcune delle opzioni disponibili che in fondo alla linea potrebbero avere gravi effetti collaterali cardiaci e potresti non voler usarlo. ‘Un trattamento come questo sembra essere stato efficace. È un processo in prima persona, quindi stanno cercando di vedere se è tossico o meno. Lo studio è in un diario di alto profilo perché ha avuto buoni risultati. “Questo potrebbe salvare la vita alle persone che hanno fallito il trattamento dei TKI esistenti – questa è una nuova opzione per loro, anche se vorremmo dire che è necessario svolgere ulteriori ricerche.” La leucemia mieloide cronica è un tumore a crescita lenta dei globuli bianchi che impiega anni per progredire – è più comune tra gli over 60. Le persone con LMC tendono a convivere con la malattia sotto controllo, piuttosto che curarla completamente.  Circa 750 persone vengono diagnosticate con LMC ogni anno nel Regno Unito e circa 9000 negli Stati Uniti. Più di 6000 persone in Gran Bretagna vivevano con la malattia nel 2010, secondo Cancer Research UK. I tassi di sopravvivenza sono buoni: circa tre quarti dei pazienti in trattamento vivono ora per cinque o più anni dopo la diagnosi.

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Il professor Hughes e il team hanno testato l’asciminib su 150 pazienti, dimostrando che il farmaco ha funzionato ed è stato “durevole”. Il farmaco non ha potuto essere testato da solo perché i pazienti avevano in corso un trattamento del cancro. Lo studio è stato condotto somministrando ai pazienti dosi comprese tra 10 mg e 200 mg di asciminib una o due volte al giorno e seguendole per circa 14 mesi. Si è scoperto che il farmaco era attivo all’interno dei corpi dei pazienti, anche se avevano altri trattamenti antitumorali.    Alcuni pazienti soffrivano di affaticamento, mal di testa, ipertensione, dolori articolari o conta piastrinica bassa. Cinque pazienti hanno anche avuto pancreatite – un pancreas gonfio. Nonostante gli effetti collaterali, i ricercatori hanno affermato che il test è stato un successo. Il professor Hughes ha aggiunto: “Questo studio ha dimostrato che l’asciminib è altamente efficace, anche nei pazienti che non avevano risposto a diversi altri TKI. “Altrettanto importante, è ben tollerato dai pazienti e sembra avere effetti collaterali significativamente meno a lungo termine rispetto ai trattamenti attuali.” Gli attuali farmaci per la LMC, assunti come pillole, agiscono bloccando le proteine ​​che possono causare la moltiplicazione delle cellule cancerose. Bloccandoli continuamente per un lungo periodo di tempo, i farmaci hanno lo scopo di mantenere il cancro sotto controllo e impedirne la diffusione. Ma possono anche bloccare le proteine ​​che svolgono le normali funzioni. Ciò può danneggiare o distruggere le cellule che sono vitali per il normale funzionamento del corpo. I test hanno confermato che asciminib – fornito da Novartis Pharmaceuticals – ha attaccato solo le proteine ​​della leucemia e non quelle sane. La ricerca è stata pubblicata sul New England Journal of Medicine .

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