All’Ospedale “Pausilipon”, per la prima volta, somministrate le CAR T per il trattamento di una grave forma di leucemia. Destinatario dell’innovativo trattamento un piccolo paziente di quasi 4 anni affetto da una forma di Leucemia linfoblastica acuta (LLA) di tipo B resistente alle terapie. Al bimbo, infatti, già sottoposto a trapianto di midollo nel maggio dell’anno scorso, a novembre è stata diagnosticata una recidiva del tumore:
Dopo una attenta valutazione clinica, il team della Struttura Complessa Trapianto di Cellule Ematopoietiche e Terapie Cellulari dell’AORN Santobono-Pausilipon ha deciso di procedere con la somministrazione di CAR T come opzione terapeutica. Quella con CAR T (Chimeric Antigens Receptor Cells-T) è una terapia estremamente innovativa e personalizzata che può essere somministrata solo in presenza di precise indicazioni cliniche e che sfrutta il potenziale delle cellule T presenti nel sistema immunitario, che vengono modificate geneticamente per attaccare e distruggere le cellule cancerogene in maniera mirata ed efficace anche in quei pazienti che, purtroppo, non rispondono alle cure tradizionali o al trapianto:
Stando a quanto si apprende, una volta verificato che il piccolo paziente era candidabile a questa delicata procedura, sono stati prelevati i linfociti che, dopo essere stati trattati e modificati geneticamente, sono stati infusi lo scorso mese di febbraio. Il piccolo è attualmente sotto stretto monitoraggio e sarà a breve sottoposto a dimissione protetta, ma i medici sono cautamente ottimisti. I prossimi mesi saranno determinanti per la valutazione dello stato clinico e per monitorare la remissione della malattia. Si tratta del primo caso italianno di utilizzo di questa tecnica su di un paziente in età pediatrica. Le CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell therapies), lo ricordiamo, sono una terapia innovativa che rappresenta una vera e propria rivoluzione nel trattamento di alcuni tumori del sangue. Si tratta di un approccio di immunoterapia che sfrutta il sistema immunitario del paziente per combattere la malattia.
Come funziona?
Le cellule CAR-T sono linfociti T, un tipo di globuli bianchi che svolge un ruolo chiave nella difesa contro le infezioni, prelevati dal paziente e modificati geneticamente in laboratorio. Il gene inserito conferisce alle cellule T la capacità di riconoscere e attaccare le cellule tumorali con grande precisione. Una volta reinfuse nel paziente, le cellule CAR-T proliferano e scatenano una potente risposta immunitaria contro il tumore.
Quali sono i vantaggi?
Le CAR-T hanno dimostrato un’elevata efficacia in pazienti con leucemia linfoblastica acuta (LLA) e linfoma non-Hodgkin (LNH) aggressivo che non hanno risposto alle terapie convenzionali. In molti casi, una singola infusione di cellule CAR-T è sufficiente per ottenere una remissione completa. Inoltre, le CAR-T hanno un profilo di tossicità più favorevole rispetto alle chemioterapie e radioterapie tradizionali.
Quali sono i limiti?
La terapia con CAR-T è un trattamento molto costoso. Inoltre, possono verificarsi effetti collaterali gravi, come la sindrome da rilascio di citochine (CRS) e la neurotossicità. Infine, la terapia con CAR-T non è efficace per tutti i tipi di tumore e non è accessibile a tutti i pazienti.
Attualmente, le CAR-T sono approvate per il trattamento di:
- Leucemia linfoblastica acuta (LLA) in pazienti pediatrici e adulti recidivati o refrattari.
- Linfoma non-Hodgkin (LNH) a cellule B diffuso aggressivo recidivato o refrattario.
- Mieloma multiplo recidivato o refrattario.
Ricerca e sviluppo:
Sono in corso numerosi studi clinici per valutare l’efficacia delle CAR-T in altri tipi di tumore, come il glioma, il sarcoma e il carcinoma polmonare.
Le CAR-T rappresentano una pietra miliare nella lotta contro il cancro. Offrono una nuova speranza a pazienti che in passato non avevano alternative terapeutiche efficaci.
Per approfondire:
- Sito web AIFA: https://www.aifa.gov.it/documents/20142/0/Terapie_CAR-T.pdf
- Fonte comunicato: https://www.santobonopausilipon.it/prima-somministrazione-delle-car-t-per-il-trattamento-di-una-grave-forma-di-leucemia-al-pausilipon-conenna-risultato-importantissimo-per-la-sanita-pediatrica-re-gionale/
- Sito web AIL: https://www.ail.it/informati-sulla-malattia/approfondimenti-scientifici/ail-car-t-destinazione-futuro/ail-cart-come-funzionano
Ricorda di consultare sempre il tuo medico per avere informazioni personalizzate e specifiche per il tuo caso.
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