Per la prima volta in Italia, bambino con grave forma di leucemia trattato con CAR T per la distruzione mirata delle cellule cancerogene

All’Ospedale “Pausilipon”, per la prima volta, somministrate le CAR T per il trattamento di una grave forma di leucemia. Destinatario dell’innovativo trattamento un piccolo paziente di quasi 4 anni affetto da una forma di Leucemia linfoblastica acuta (LLA) di tipo B resistente alle terapie. Al bimbo, infatti, già sottoposto a trapianto di midollo nel maggio dell’anno scorso, a novembre è stata diagnosticata una recidiva del tumore:

Dopo una attenta valutazione clinica, il team della Struttura Complessa Trapianto di Cellule Ematopoietiche e Terapie Cellulari dell’AORN Santobono-Pausilipon ha deciso di procedere con la somministrazione di CAR T come opzione terapeutica. Quella con CAR T (Chimeric Antigens Receptor Cells-T) è una terapia estremamente innovativa e personalizzata che può essere somministrata solo in presenza di precise indicazioni cliniche e che sfrutta il potenziale delle cellule T presenti nel sistema immunitario, che vengono modificate geneticamente per attaccare e distruggere le cellule cancerogene in maniera mirata ed efficace anche in quei pazienti che, purtroppo, non rispondono alle cure tradizionali o al trapianto:

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Stando a quanto si apprende, una volta verificato che il piccolo paziente era candidabile a questa delicata procedura, sono stati prelevati i linfociti che, dopo essere stati trattati e modificati geneticamente, sono stati infusi lo scorso mese di febbraio. Il piccolo è attualmente sotto stretto monitoraggio e sarà a breve sottoposto a dimissione protetta, ma i medici sono cautamente ottimisti. I prossimi mesi saranno determinanti per la valutazione dello stato clinico e per monitorare la remissione della malattia. Si tratta del primo caso italianno di utilizzo di questa tecnica su di un paziente in età pediatrica. Le CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell therapies), lo ricordiamo, sono una terapia innovativa che rappresenta una vera e propria rivoluzione nel trattamento di alcuni tumori del sangue. Si tratta di un approccio di immunoterapia che sfrutta il sistema immunitario del paziente per combattere la malattia.

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Come funziona?

Le cellule CAR-T sono linfociti T, un tipo di globuli bianchi che svolge un ruolo chiave nella difesa contro le infezioni, prelevati dal paziente e modificati geneticamente in laboratorio. Il gene inserito conferisce alle cellule T la capacità di riconoscere e attaccare le cellule tumorali con grande precisione. Una volta reinfuse nel paziente, le cellule CAR-T proliferano e scatenano una potente risposta immunitaria contro il tumore.

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Quali sono i vantaggi?

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Le CAR-T hanno dimostrato un’elevata efficacia in pazienti con leucemia linfoblastica acuta (LLA) e linfoma non-Hodgkin (LNH) aggressivo che non hanno risposto alle terapie convenzionali. In molti casi, una singola infusione di cellule CAR-T è sufficiente per ottenere una remissione completa. Inoltre, le CAR-T hanno un profilo di tossicità più favorevole rispetto alle chemioterapie e radioterapie tradizionali.

Quali sono i limiti?

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La terapia con CAR-T è un trattamento molto costoso. Inoltre, possono verificarsi effetti collaterali gravi, come la sindrome da rilascio di citochine (CRS) e la neurotossicità. Infine, la terapia con CAR-T non è efficace per tutti i tipi di tumore e non è accessibile a tutti i pazienti.

Attualmente, le CAR-T sono approvate per il trattamento di:

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  • Leucemia linfoblastica acuta (LLA) in pazienti pediatrici e adulti recidivati o refrattari.
  • Linfoma non-Hodgkin (LNH) a cellule B diffuso aggressivo recidivato o refrattario.
  • Mieloma multiplo recidivato o refrattario.

Ricerca e sviluppo:

Sono in corso numerosi studi clinici per valutare l’efficacia delle CAR-T in altri tipi di tumore, come il glioma, il sarcoma e il carcinoma polmonare.

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Le CAR-T rappresentano una pietra miliare nella lotta contro il cancro. Offrono una nuova speranza a pazienti che in passato non avevano alternative terapeutiche efficaci.

Per approfondire:

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Ricorda di consultare sempre il tuo medico per avere informazioni personalizzate e specifiche per il tuo caso.

#cancro #tumore #leucemia

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