I farmaci per la leucemia mieloide cronica, chiamati inibitori della chinasi, comportano il rischio di vomito, diarrea e dolori muscolari e possono anche smettere di funzionare dopo il tempo. Ma un processo con asciminib – un nuovo farmaco che funziona allo stesso modo – ha riscontrato che è efficace e “ben tollerato” dai pazienti. I ricercatori hanno affermato che si è trattato di una “svolta” nel trattamento della leucemia mieloide cronica (LMC), che colpisce più comunemente le persone di età compresa tra i 60 e offre un’opzione aggiuntiva per i pazienti che hanno esaurito altri farmaci. Gli scienziati sostengono inoltre che potrebbe risparmiare migliaia di pazienti agli effetti collaterali perché non uccide inavvertitamente le cellule sane allo stesso tempo:
risultati dello studio su 150 pazienti – il primo ad essere eseguito sull’uomo – hanno riscontrato che l’asciminib non era tossico e sembrava funzionare efficacemente all’interno dei pazienti. Asciminib rallenta il cancro del sangue chiudendo specifici enzimi cancerogeni chiamati chinasi – fa parte di una classe di farmaci noti come inibitori della chinasi. I medici di tutto il mondo hanno elogiato la creazione del primo inibitore della tirosina chinasi (TKI) chiamato imatinib negli anni ’90. Il co-autore dello studio, il professor Tim Hughes, del South Australian Health and Medical Research Institute, ha affermato che ha cambiato la vita dei pazienti con questa malattia. Ha detto: ‘[Imatinib] ha cambiato la LMC da una condanna a morte a una malattia che in molti pazienti poteva essere gestita fino a quando non hanno vissuto in età avanzata. “Ma mentre imatinib e i TKI successivi sono stati molto efficaci nel migliorare la sopravvivenza, spesso causano gravi effetti collaterali.”
Circa il 95% dei pazienti con TKI può soffrire degli effetti collaterali dei loro farmaci antitumorali, anche se le esperienze variano da paziente a paziente. Gli effetti collaterali possono essere gravi e includere condizioni potenzialmente letali come insufficienza cardiaca e dolore al fegato. Possono anche smettere di funzionare se le persone le assumono da molto tempo e ci sono un numero limitato di opzioni che i pazienti possono provare. Il professor Hughes ha affermato che se il farmaco è stato sviluppato con successo e messo in uso sarebbe la più grande svolta nel trattamento della leucemia dagli anni ’90. Alasdair Rankin, il direttore della ricerca in beneficenza di leucemia Bloodwise, ha detto a MailOnline che sarebbe “sorprendente” e “salvavita” per alcuni pazienti avere un’opzione in più. “Alcuni trattamenti iniziano a fallire e i pazienti devono andare avanti”, ha detto. ‘Molte persone sono in grado di andare avanti, ma è davvero preoccupante che alcune persone finiscano le opzioni.
‘E alcune delle opzioni disponibili che in fondo alla linea potrebbero avere gravi effetti collaterali cardiaci e potresti non voler usarlo. ‘Un trattamento come questo sembra essere stato efficace. È un processo in prima persona, quindi stanno cercando di vedere se è tossico o meno. Lo studio è in un diario di alto profilo perché ha avuto buoni risultati. “Questo potrebbe salvare la vita alle persone che hanno fallito il trattamento dei TKI esistenti – questa è una nuova opzione per loro, anche se vorremmo dire che è necessario svolgere ulteriori ricerche.” La leucemia mieloide cronica è un tumore a crescita lenta dei globuli bianchi che impiega anni per progredire – è più comune tra gli over 60. Le persone con LMC tendono a convivere con la malattia sotto controllo, piuttosto che curarla completamente. Circa 750 persone vengono diagnosticate con LMC ogni anno nel Regno Unito e circa 9000 negli Stati Uniti. Più di 6000 persone in Gran Bretagna vivevano con la malattia nel 2010, secondo Cancer Research UK. I tassi di sopravvivenza sono buoni: circa tre quarti dei pazienti in trattamento vivono ora per cinque o più anni dopo la diagnosi.
Il professor Hughes e il team hanno testato l’asciminib su 150 pazienti, dimostrando che il farmaco ha funzionato ed è stato “durevole”. Il farmaco non ha potuto essere testato da solo perché i pazienti avevano in corso un trattamento del cancro. Lo studio è stato condotto somministrando ai pazienti dosi comprese tra 10 mg e 200 mg di asciminib una o due volte al giorno e seguendole per circa 14 mesi. Si è scoperto che il farmaco era attivo all’interno dei corpi dei pazienti, anche se avevano altri trattamenti antitumorali. Alcuni pazienti soffrivano di affaticamento, mal di testa, ipertensione, dolori articolari o conta piastrinica bassa. Cinque pazienti hanno anche avuto pancreatite – un pancreas gonfio. Nonostante gli effetti collaterali, i ricercatori hanno affermato che il test è stato un successo. Il professor Hughes ha aggiunto: “Questo studio ha dimostrato che l’asciminib è altamente efficace, anche nei pazienti che non avevano risposto a diversi altri TKI. “Altrettanto importante, è ben tollerato dai pazienti e sembra avere effetti collaterali significativamente meno a lungo termine rispetto ai trattamenti attuali.” Gli attuali farmaci per la LMC, assunti come pillole, agiscono bloccando le proteine che possono causare la moltiplicazione delle cellule cancerose. Bloccandoli continuamente per un lungo periodo di tempo, i farmaci hanno lo scopo di mantenere il cancro sotto controllo e impedirne la diffusione. Ma possono anche bloccare le proteine che svolgono le normali funzioni. Ciò può danneggiare o distruggere le cellule che sono vitali per il normale funzionamento del corpo. I test hanno confermato che asciminib – fornito da Novartis Pharmaceuticals – ha attaccato solo le proteine della leucemia e non quelle sane. La ricerca è stata pubblicata sul New England Journal of Medicine .
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